SCID – ciężki złożony niedobór odporności
U osoby chorej na SCID (rodzaj ciężkiego złożonego niedoboru odporności), u której komórki szpiku kostnego nie działają prawidłowo z powodu mutacji genowej na chromosomie X, zastosowano przedstawioną poniżej metodę leczenia. 1. Sklonowano prawidłowy allel, który nie warunkuje wystąpienia choroby (nieobecny w komórkach pacjenta). 2. Do genomów retrowirusów pozbawionych zjadliwości wstawiono inserty (fragmenty) RNA kodujące prawidłowy allel. 3. Retrowirusami zakażono, wcześniej pobrane od pacjenta, komórki szpiku kostnego, które następnie hodowano w kulturze komórkowej. 4. Zmodyfikowane komórki szpiku kostnego wstrzykiwano do szpiku kostnego pacjenta.
a) Określ, czy opisany sposób leczenia osoby chorej na SCID można uznać za terapię genową. Odpowiedź uzasadnij.
b) Wyjaśnij, dlaczego w opisanej metodzie wykorzystano retrowirusy jako wektory. W odpowiedzi uwzględnij mechanizm infekcji wirusowej. c) Określ, czy pacjent, u którego zastosowano przedstawioną metodę leczenia, przekaże allel warunkujący SCID swoim córkom. Odpowiedź uzasadnij.